近日，内蒙古自治区儿童医院（内蒙古自治区妇幼保健院）儿童血液肿瘤科完成自治区首例异基因脐带血造血干细胞移植，成功救治罹患罕见先天性骨髓衰竭疾病（先天性角化不良）的9 岁患儿舟舟（化名）。目前舟舟造血功能顺利重建，并于10月9日上午平安转出移植仓。医护人员为舟舟举办了温馨的出仓仪式，将提前准备好的鲜花送到舟舟和家人手中；舟舟和家人也将锦旗送到医护人员手中。

温馨的出仓仪式

罕见病男孩辗转多地寻生机

先天性角化不良属于罕见的先天性骨髓衰竭性疾病。患上这类疾病的孩子，除皮肤发生病变，还会造成骨髓、肝脏、肺脏等多脏器纤维化。最致命的是，患儿骨髓造血存在先天缺陷，白细胞、红细胞、血小板三大造血指标持续降低，长期饱受严重贫血、出血、易感染的困扰。对于这类患儿来说，异基因造血干细胞移植是目前唯一可以治愈的手段。

舟舟3岁那年，就被确诊患上了先天性角化不良。多年来，家人带着孩子辗转北京、天津等地求医。从2025年11月开始，舟舟的身体越来越差，不得不依靠反复输注红细胞、血小板来维持生命。然而，输进去的血小板在体内留不住，很快跌到危险的个位数；血红蛋白的数值也长期处于偏低状态，长期反复的病痛消耗，让舟舟身体日渐孱弱，营养跟不上，身高体重发育也赶不上同龄孩子。2026年4月，抱着最后的希望，家人带着舟舟来到内蒙古自治区妇幼保健院，找到刘建平教授寻求救治。

多年的保守治疗已然走到瓶颈，异体移植成为挽救舟舟的唯一希望。据了解，查阅相关公开文献，这类疾病异基因移植在全国的报道成功率在65%左右，移植风险高、不确定因素多。作为自治区尚未开展的新技术，刘建平教授审慎评估病情，如实告知家属移植存在的各类风险，也曾建议家属前往国内顶尖血液病中心治疗，并愿意协助对接资源。舟舟的家人十分信任刘建平教授及团队，坚定选择留在本院接受这场高难度的移植手术。

进仓前后守护细致周全

为了不辜负舟舟和家人的期望，刘建平教授带领团队全力推进移植筹备工作。由于本次移植属于限制类医疗技术，没有本地既往经验可供参考。在中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心竺晓凡主任、杨文钰主任以及移植病区刘芳主任的大力支持与技术指导下，医院儿童血液肿瘤科团队在顺利完成患儿全面评估后，最终选定匹配度最高的一份。移植预处理方案经外院专家共同研讨修订，层层把关，最大限度规避风险。

2026年8月22日，舟舟转入无菌移植仓，开启移植前强化预处理化疗。预处理会清除体内病态骨髓，为外来健康干细胞腾出生长环境，但这个阶段患儿自身造血被抑制，免疫力近乎归零，感染、出血风险极高，对医疗护理提出严苛考验。

这是整个移植过程风险最高的时期，任何一点感染都可能危及孩子的生命。医院移植仓医护人员24小时值守监护，落实全流程精细化防控，细心周全的照护让舟舟平稳渡过了凶险的骨髓抑制期，未发生严重感染。

跨越千里的脐带血干细胞播撒重生希望

8月31日，一份承载着重生期盼的脐带血干细胞，跨越千里，送达医院。医护顺利完成干细胞输注，整个过程平稳，舟舟没有出现不良反应。

输注完成后，所有人满心期待，盼着健康的干细胞在舟舟体内“安家”。移植后的复查结果让人振奋：舟舟的干细胞嵌合率从60%升至98%，足以说明外来健康干细胞已经在舟舟体内稳稳扎根。

闯过植入关，排异反应成为新的考验，舟舟身体曾出现皮疹等急性排异信号。医疗团队密切监测孩子身体变化，第一时间开展个体化干预处置，再次帮助舟舟闯过急性排异难关。

历经仓内49天日夜坚守与精心照护，舟舟的各项血液指标一天天好转，粒细胞、血小板、血红蛋白等关键指标稳步回升，孩子自身的造血功能真正运转起来，各项条件均达到了出仓标准。10月9日上午，舟舟在家人和医护的陪伴下，被鲜花和掌声围绕，走出隔离移植仓。

家门口守护更多血液病患儿

这例高难度移植病例的圆满成功，填补了我区儿童异基因脐带血移植治疗先天性骨髓衰竭疾病的技术空白，标志着我区儿童罕见血液病移植救治能力迈上新台阶。

作为自治区区域儿童血液肿瘤诊疗核心阵地，内蒙古自治区儿童医院长期承担着全区儿童血液、肿瘤及疑难罕见血液病救治任务，多项诊疗技术接轨国内先进水平，切实减轻了患儿家庭异地就医的奔波之苦。

未来，内蒙古自治区儿童医院还将继续深耕儿童血液病领域，让更多血液病患儿不必远赴外地，在家门口就能够享受到规范、优质的诊疗服务。